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2022年跨年夜,山东枣庄4岁的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿李佳树收到了一份来之不易的“新年礼物”——顺利注射靶向治疗药物诺西那生钠,成为该药纳入医保后全国首个注射者。完成注射后,李佳树母亲李秀花喜极而泣。(奇亿娱乐)

脊髓性肌萎缩症仅是目前确认的7000多种罕见病之一。根据世界卫生组织的定义,罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。

中国罕见病联盟的数据显示,中国罕见病患者人数已达2000多万,每年新增患者超20万。

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由于临床上病例少、经验少,导致高误诊、高漏诊、用药难等问题,罕见病往往被称为“医学的孤儿”。无特效药、药价昂贵、药品覆盖率低、部分地区诊疗水平有限、罕见病专业人才不足等原因,成为横亘在罕见病治疗上的一座座大山。

“天价”救命药纳入医保,患者家庭幸福感大幅提升

脊髓性肌萎缩症以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢失为特征,是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。中国脊髓性肌萎缩症在新生儿中发病率约为1/6000到1/10000,目前约有脊髓性肌萎缩症患者3万多名。

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诺西那生钠注射液是中国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。患者第一年需要注射6次药物,从第二年开始每4个月需注射1针。

患儿在注射用药后,运动能力会有一定程度恢复。

李秀花说,她所在的病友群中有几百人,几乎都是患儿的家长。这些年来,大伙每天都在群里讨论各自孩子康复治疗情况,家长们期盼最多的就是救命药能够尽快引进国内。

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“2019年诺西那生钠注射液被批准进入中国市场时,病友群内一度沸腾,大家讨论非常踊跃,当时感觉我们的孩子终于有救了。”李秀花告诉记者,让她印象深刻的是,当得知每针价格70万元时,热闹的微信群一下子变得沉寂了,很长一段时间内,群里没有人说话。

去年12月3日,在经过8轮谈判后,该药以3.3万元每针的“地板价”进入新版医保目录。也是自那天起,许多脊髓性肌萎缩症病友群再次变得活跃。

目前,李佳树已经完成了四针注射,病情逐渐有了好转。每天陪孩子进行康复治疗的李秀花,脸上也开始有了笑容。

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在没有人搀扶的情况下,李佳树能够保持一段时间后背挺直坐姿。枣庄市妇幼保健院主管技师陆远告诉记者,每次来医院做康复治疗,医生都会对李佳树的身体状况进行评估,从各项指标看,在使用靶向治疗药物后,孩子完成各种动作的质量有明显改善。

李秀花说,诺西那生钠注射液纳入医保后大幅降价,让更多家庭有能力给孩子治疗。在康复一段时间后,与李佳树年龄相仿的孩子,都有了上学的可能,这让家庭的幸福感大幅提升。

有家欢喜有家忧,罕见病群体尚有多种期盼

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记者了解到,自2018年成立以来,国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录,罕见病用药也在调入之列。同时,通过对罕见病药品谈判准入,罕见病用药价格大幅降低。

今年进入医保目录的74种新药中,除了广受关注的诺西那生钠注射液,用于治疗罕见病“法布雷病”的药物阿加糖酶α注射用浓溶液,也一同纳入医保。“法布雷病”的发病概率仅有1/47600到1/117000,在中国确诊患者约几百人,此前使用该药治疗的年度费用也在百万元以上。

然而,脊髓性肌萎缩症、法布雷病仅仅是7000多种罕见病中的两种,目前中国所有罕见病患者人数已达2000多万,每年新增患者超20万。大量罕见病用药仍然没有进入中国市场,或进入中国后暂未纳入医保,不少患者陷入无药可用或面临高额医疗负担的困境。

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例如,用于治疗罕见病尿素循环障碍的药物Ravicti苯丁酸甘油酯,在美国市场售价达5273美元,年度使用费高达69.59万美元,即使进入国内市场,也让患者很难承受。

此外,即便是脊髓性肌萎缩症这类已纳入医保药物能够治疗的疾病,患者也有期盼。记者了解到,诺华研发的治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物索伐瑞韦(Zolgensma),患者只需接受一次静脉注射给药,就能实现长期缓解甚至治愈。

由于是一针治愈,索伐瑞韦的价格远比诺西那生钠注射液高,目前在美国的定价为212.5万美元(约合人民币1350万元),被称为制药史上单价最贵的药物。目前该药已经在全球近40个国家和地区获批上市。

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